随着美国FDA周二签发一纸批文，全球最贵药物的纪录又一次被打破，最新的价码已经达到350万美元。
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(来源：CSL Behring)
具体来说，获批的是生物制药企业CSL Behring旗下的B型血友病基因疗法Hemgenix。作为一种遗传性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足。按照现有的常规疗法，患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。
由于疾病本身的源头就是基因缺陷，所以基因疗法可谓是对症下药。Hemgenix以AAV5为载体，将第9凝血因子传递至肝脏中的目标细胞，使得肝脏能够持续制造第9凝血因子蛋白。
根据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更为重要的是，接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。
美国FDA生物制剂即研究中心主任Peter Marks介绍称，虽然已经有治疗血友病的药物，但防止和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生存质量。Hemgenix本身也代表着这一疾病治疗领域的重要进展。
值得一提的是，CSL Behring是在2020年从美股上市公司uniQure手中买下Hemgenix的商业化权利。药物本身仍会在uniQure位于麻省的设施中生产。按照uniQure早些时候的估计，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病患者是前者的5倍。
今年“最贵药王”已三度转手
基因疗法效果虽好，但价格依然是逃不开的话题。算上Hemgenix，过去仅仅三个多月的时间里，“全球最贵药物”的头衔已经在这个领域内转手三次。
在今年以前，诺华旗下的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价占据全球最贵药物头衔接近两年，这款药物的适应症为脊髓性肌萎缩症。
今年8月和9月，美国蓝鸟生物旗下两款基因疗法获得FDA批准，分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo(280万美元)和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona(300万美元)。
很明显，这些定价昂贵的新药并不急着跑量。
生物科技行业投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar解读称，虽然定价要比预期高一些，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的状态。
作为参考，诺华三季报显示今年前9个月Zolgensma实现销售收入10.61亿美元，按照200万/剂的售价推算，大致等同于只有500名患者使用了这款药物。叠加一些国家已经将这款药物纳入医保，实际上完全自费使用这些新型疗法的患者更是屈指可数。
关键词： 基因疗法
