中国经济网1月28日讯（记者 郭文培） 1月28日，迪哲医药（股份代码：688192.SH）宣告，美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予其在研产品DZD9008突破性疗法认定，用于治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者。这是继2020年12月DZD9008获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物品种认定资格后又一重大进展。
EGFR即表皮生长因子受体，其通过与生长因子结合，调节细胞凋亡、增殖、迁移，一旦突变（主要为18-21外显子），EGFR蛋白将不依赖细胞生长因子信号，导致胞内酪氨酸激酶自动磷酸化，促进肿瘤细胞增殖，抑制肿瘤细胞凋亡。常见突变类型如19号外显子的缺失性突变、21号外显子的L858R点突变，对传统的1代至3代EGFR抑制剂敏感，而EGFR20号外显子插入突变对传统的1代至3代EGFR抑制剂不敏感。加之，肿瘤免疫治疗对EGFR 20号外显子插入突变的疗效也不理想。因此，目前临床标准治疗为化疗（包括一线及后线治疗），患者预后极差，亟需有效治疗手段。
DZD9008是迪哲医药自主研发的针对EGFR/HER2 20号外显子插入突变设计的全球首创小分子化合物，首选适应症为治疗EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌，目前处于国际多中心II期单臂关键性临床试验阶段，正在中国、美国、韩国、澳大利亚、日本、法国等国家和地区开展临床试验。截至2021年7月30日，全球临床试验结果显示，DZD9008在200 mg/日和300mg/日剂量下，确认的最佳客观缓解率分别达到45.5%和41.9%，并在脑转移患者及同类药物Amivantamab疗效不佳或治疗后进展的患者中均显示疗效。
“EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者亟需更佳的治疗方案，DZD9008是抑制EGFR突变的高选择性络氨酸激酶抑制剂，初步临床证据表明，DZD9008有潜力成为全新的、更有效的靶向治疗方案。”迪哲医药首席执行官张小林博士表示，“本次获批美国FDA突破性疗法认定，让我们备受鼓舞，DZD9008获中美两国突破性疗法双重认定印证了其差异化优势，迪哲医药将继续致力于发现和开发全球创新药物，造福全球肿瘤患者。”
据了解，突破性疗法认定源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》（FDASIA）的规定，旨在加速新药开发，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床试验表明其疗效显著优于现有治疗手段的药物。根据规定，研发中的新药一旦被授予突破性疗法认定，便能享受一系列加速药物开发的政策，包括FDA专家介入指导临床开发整个过程，有效提升与FDA的沟通效率。同时，在提交药品上市申请时，可以进行滚动提交，特别是在符合相关标准时可获得优先审评。随着突破性疗法的认定，有望缩短DZD9008上市审评时间，促使药物尽早可及。
