《科创板日报》（特约研究员 朱琪）讯，近日，武汉纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）获得近4亿元人民币C轮融资。本轮融资由国投招商及红杉中国共同领投，阳光人寿、招银国际资本等共同参与投资。
这是纽福斯今年完成的第二笔融资。今年2月，纽福斯B轮融资4亿人民币，该轮融资由国方资本及华新投资共同领投，园丰资本、元禾控股、惠远资本等投资机构参与，红杉中国和北极光创投则持续加注。
此前，纽福斯于2020年4月完成1.3亿元人民币A轮融资，由红杉中国、复星星未来资本领投，北极光创投跟投。2018年纽福斯获得天使轮融资，由华大旗下奇迹之光基金领投，薄荷天使基金及北极光创投跟投。
据纽福斯官网显示，纽福斯是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司，成立于2016年，三位联合创始人分别为李斌教授、肖溯博士以及蔡大波先生。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力于在全球范围内发现和开发针对患有遗传病的患者的基因疗法。
基因治疗逐步兴起
基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病。基因治疗是一种根本性的治疗策略，代表了治愈人类疾病的最前沿医学技术之一。但由于其仍属于新兴技术，基因更改后通常难以逆转，潜在风险较大。
腺相关病毒（AAV）治疗方案，则是基因治疗中最有临床前景的治疗技术之一。作为一种非致病性病毒，AAV通常不会引起明显的免疫反应，也不整合到宿主基因组中，因此触发致病突变的风险很小，而且眼睛是一个密闭而具有免疫特权的球体，AAV药物对全身影响小，安全系数高；仅作用于眼部，药物需求剂量低，可进一步提升安全性。有国外学者认为：“在眼科疾病领域，人类正迫切需要具有实用性、且能实现产业化的基因治疗产品。AAV显然是最成功的载体。”
2017年底，美国生物技术公司Spark Therapeutics成功将基因疗法商业化，正是利用腺相关病毒(AAV)技术。其基因疗法Luxturna获得美国FDA批准，成为美国市场首个真正意义上的基因疗法，标志着基因治疗时代的正式来临。北极光创投创始人邓锋先生曾在纽福斯完成A轮融资后表示：“我们2016年开始接触纽福斯，2017年初我们预感Spark的基因治疗药物很可能获批，会带动国内基因治疗的机会，因此在18、19年两次参与纽福斯的投资。”此后两年的B轮、C轮融资，北极光创投继续跟投。
作为基因治疗的里程碑事件，今年6月，纽福斯宣布中国首个临床阶段的眼科体内腺相关病毒(AAV)基因治疗药物NR082（研发代码NFS-01），用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON），1/2/3期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。该项研究旨在从LHON患者里测评NR082基因治疗的安全性、耐受性和有效性。主要研究者、首都医科大学北京同仁医院副院长、眼科主任魏文斌，亲自完成该患者的给药手术。
据相关数据显示，Leber遗传性视神经病变（LHON）全球患者约67.5万人，其中中国12.6万人。患者通常表现为双眼无痛性的急性视力下降，尤其18-20岁的男性青年是好发人群。LHON由遗传因素、环境因素或两者共同作用所致，其中线粒体DNA突变，是Leber遗传性视神经病变的主要分子发病基础。目前临床上使用的支持疗法和神经营养疗法，并非有效疗法。
从眼科罕见病到常见病
很多罕见病患者面临着无药医治以及高额药费的无奈，Luxturna基因疗法的每年费用约85万美元，普通患者望而却步。对比同类产品，纽福斯的NR082成本更低，在未来的潜在需求市场中具有强大竞争力。创始人李斌教授表示：“我们希望做一款中国人能够用得起的基因治疗药物。”
近年来，国内的一系列政策大大降低了罕见病创新药进入中国市场的成本，在注册准入和医保准入上，都为创新药企业提供了更好的政策环境。国内已批准上市的罕见病用药中，超过 2/3 的比例被纳入国家医保，以及更大比例的产品被纳入部分省市的地方医保。
罕见病药物进入临床后获得批准的概率较高，审批时间会短一些，也就意味着更高的投资回报率。据2021新药研发趋势数据显示，2020年，全球在研药物中针对的罕见病适应症有645种，是自2014年以来的最大增幅，获得加速审评认定的罕见病药物数量也创下历史新高。
虽然罕见病患者人群基数小，但该领域有着未满足的重大需求。科创板上市标准的第五条—“市值+技术优势”，对纽福斯这类尚未有营业额的企业敞开了上市通路。
复星星未来资本合伙人管涛认为：“中国的生物医药行业正面临快速发展，国内基因治疗领域已经开始起步，我们相信罕见病的医疗保障机制会逐步完善，未来支付端会形成以政府为主导，医疗保险、社会救助和社会慈善等多方参与的形式，因此国内基因治疗领域存在产生跻身世界一流基因治疗公司的机会。”
这应该是资本市场青睐的原因。
不同于B轮融资投入到AAV眼科基因治疗研发以及生产基地建设。纽福斯此次C轮融资所获款项将用于核心产品的国际化，持续推进和丰富公司研发管线的项目，提升公司国际化标准的生产能力。
作为国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物，NR082已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定，这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证，为该产品加速国际化开发奠定了基础。
基因治疗在眼科治疗上将有巨大的潜力。数据显示，2020年中国眼科市场规模已超千亿。纽福斯官网显示，借助于成熟的AAV基因治疗技术平台，纽福斯已建立丰富的产品管线，从眼科罕见病逐步扩展到10余个在研的常见病：遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等。
